【美股复盘-20251222】
Amicus（FOLD）：+30%。BioMarin以48亿美元并购公司，获得公司用于GLA变异法布里病的α-半乳糖苷酶刺激剂Migalastat和用于晚发型庞贝病的重组人GAA酶Pombiliti+Migalastat复方制剂。BioMarin（BMRN）股价也有所上涨。
Moderna（MRNA）：+9%。流行病防范创新联盟CEPI将资助公司5430万美元，支持公司H5型禽流感mRNA疫苗 mRNA-1018的III期试验。
Galectin（GALT）：-29%。公司宣布已收到FDA关于半乳糖凝集素3蛋白抑制剂Belapectin用于MASH的注册性临床方案的书面回应，在拟注册试验患者群体上与FDA达成一致。
Cassava（SAVA）：-24%。公司靶向错构的细丝蛋白A（FLNA）的口服小分子药物Simufilam用于结节性硬化症相关癫痫的IND申请遭到FDA信函拒绝。
Altimmune（ALT）：-23%。公司公布GLP1/GCG双靶点多肽Pemvidutide用于MASH的IIb期IMPACT试验48周数据，1.2/1.8mg剂量增强肝纤维化（ELF）指标较基线变化-0.49/-0.58（安慰剂为+0.16）、肝刚度测量（LSM）指标较基线变化-3.04/-3.97（安慰剂为-0.03）、肝脏脂肪含量较基线减少45.2%/54.7%（安慰剂为8.2%）。
Cytokinetics宣布新型肌球蛋白抑制剂Aficamten用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）获得FDA批准上市，基于III期SEQUOIA-HCM试验数据，24周时治疗组峰值耗氧量较基线变化的平均值为1.8mL·kg-1·min-1（安慰剂为0）。
BMS、安进以及默沙东等9个MNC与美国政府就最惠国政策达成一致，协议涵盖Medicaid降价、新药国际对齐定价以及TrumpRx直销渠道等内容。
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